درمان یك بیماری گربه ها با كمك ژن درمانی
به گزارش گوپا یك جهش ژنتیكی به تنهایی با تأثیر بر سیستم های مختلف بدن سبب ایجاد اختلالاتی در بدن میشود حال طی این مطالعه محققان با كمك ژن درمانی توانسته اند یك بیماری كه در بدن برخی گربه ها ایجاد می شود را درمان كنند.
به گزارش گوپا به نقل از ایسنا، بعنوان مثال بیماری های ذخیره ای لیزوزومال به علت جهش های منفرد که بر تولید آنزیم های مهم و ضروری برای متابولیزه شدن مولکول های بزرگ در سلول ها تاثیر می گذارد، ایجاد می شوند. این اختلالات بر روی ارگان های مختلفی همچون مغز اثر می گذارد و سبب کم توانی ذهنی در درجات مختلف می شود. بیماری های ذخیره ای لیزوزومال(Lysosomal storage disease) حدود پنجاه بیماری نادر ارثی هستند که اشکالات متابولیکی در عملکرد لیزوزوم ها(یک اندامک داخل سلولی) وجود دارد.
ژن درمانی یک راه درمانی نوید بخش برای بهبود این وضعیت به حساب می آید اما مکانیسم محافظتی مغز که سد خونی مغزی است، یک چالش بزرگ برای محققانی است که برای بهبود این بیماری کوشیده اند.
در مطالعه جدیدی که در مجله "Brain" انتشار یافته است، تیمی از محققان دانشگاه پنسیلوانیا(University of Pennsylvania) به سرپرستی "جان اچ. ولف"(John H. Wolfe) با موفقیت از بستر ژن درمانی برای اصلاح کامل نقایص مغز یک حیوان مبتلا به بیماری ژنتیکی انسانی استفاده کردند.
ولف در اینباره اظهار داشت: این نخستین آزمایش بر روی یک پستاندار با مغز بزرگ دارای بیماری ژنتیکی انسانی است که دارای ناتوانی ذهنی بعنوان بخشی از سندرم انسانی است که ما توانسته ایم بیوشیمی و ضایعات پاتولوژیک کل مغز آنرا اصلاح نماییم.
ولف سال ها روی مدلهای حیوانی که مبتلا به بیماری های ژنتیکی انسان که بر روی مغز تأثیر می گذارد بوده اند کار کرده است. از ژن درمانی و ابزار "وکتور ویروسی" می توان برای تهیه نسخه طبیعی یک ژن جهش یافته برای تصحیح یک بیماری استفاده نمود.
طی این مطالعه ولف و سایر دانشمندان تمرکز خویش را برای درمان بیماری های عصبی که جوندگان به آن مبتلا بودند، قرار دادند. با این وجود استفاده از همان درمان بر حیوانات پستاندار دارای مغز بسیار بزرگتر چندان کارآمد نبود و تنها با این درمان قادر به ایجاد اصلاحات جزئی در مغز این حیوانات بودند.
ولف اظهار داشت: از ۱۰ سال قبل که بر روی این مورد کار می کنم بسیار هیجان زده ام و می دانم که وکتورهای خاصی می توانند به سدخونی مغزی تزریق شده و سپس به مغز وارد شوند.
سد خونی مغزی یا در اصطلاح پزشکی(BBB) محدودهٔ جداکننده بین مایع برون سلولی مغز در سیستم اعصاب مرکزی و جریان خون گردشی در بدن است بطوریکه اگر مواد رنگی به درون خون تزریق شود می توان مشاهده کرد که از این ماده درون مغز اثری دیده نمی گردد. این پرده یا سد از مویرگ های ویژه تشکیل شده که بر خلاف ساختار عادی در مویرگ ها دارای منافذ معمول نبوده و اتصال بین سلولی در آنها از نوع اتصال محکم است و در نتیجه خیلی از ملکول ها و ریز ملکول ها و همینطور باکتری ها قادر به گذشتن از آن ها(از طریق انتشار) و رسیدن به مایع مغزی نخاعی در مغز نیستند.
در حالیکه دانشمندان نشان داده اند که این روش های درمانی می توانند صدمه شناسی مغز موش ها را معکوس کنند، قضاوت در مورد اینکه این درمان ها چه تأثیری بر روی انسان های بیمار خواهد داشت دشوار می باشد، چونکه جوندگان دارای قشر مغزی بسیار کوچکتر از پستانداران بزرگتر مانند انسان هستند.
در این مطالعه محققان از گربه ها که ساختار مغزی آنها تا حدودی شبیه به انسان ها است برای ارزیابی اثربخشی یک درمان تصحیح کننده ژن برای درمان یکی از انواع بیماری های ذخیره ای لیزوزومال به نام "آلفا مانوزیدوز" که به صورت طبیعی در گربه ها رخ می دهد، استفاده کردند.
این بیماری به علت ژن جهش یافته آلفا مانوزیدوز رخ می دهد. محققان با اصلاح تکنیک تحویل ژن طی کار، وکتور خاصی را انتخاب کردند که نشان داد این وکتور در موش ها قادر به عبور از سد خونی مغزی برای رسیدن به مکان های مختلف مغز هستند. آنها سپس وکتور حاوی ژن مذکور را به مغز گربه ها تزریق کردند. چند هفته بعد، آنها توانستند شواهدی پیدا کنند که ژن تصحیح شده در قسمت های مختلف مغز همچون قشر مغز، هیپوکامپ و مغز میانی توزیع شده است. سرانجام محققان با استفاده از دوز کم یا زیاد وکتور، درمان را در گربه های مبتلا به آلفا مانوزیدوز ارزیابی کردند و شاهد بهبود علایم عصبی این حیوانات و طولانی تر شدن عمر آنها شدند.
ولف در ادامه اظهار داشت: این پیشرفت بزرگ است. پیش از این هیچ کس نتوانسته است کل مغز حیوانی که دارای مغز بزرگ است را درمان کند. امیدواریم که این امر به کاربردهای بالینی در انسان هم منجر شود. اینها پیشرفت های قابل ملاحظه ای هستند اما به آزمایشات بیشتری نیاز است.
نگاهی که محققان توسعه داده اند امکان دارد برای معالجه خیلی از بیماری های دیگر که بر کل سیستم عصبی مرکزی تاثیر می گذارند بکار رود.
منبع: goopa.ir
این مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب